Badania kliniczne są to programy badań nad terapiami, prowadzone z udziałem pacjentów. Ich celem jest ocena, czy nowy lek jest bezpieczny i skuteczny. Badania kliniczne pozwalają na poznanie nowych sposobów diagnozy, leczenia czy zapobiegania chorobom.
Badania kliniczne prowadzi się zgodnie ze ściśle określonymi zasadami, aby zapewnić maksymalne bezpieczeństwo pacjenta – uczestnika badania.
Pierwszy krok, czyli odpowiedź na pytanie, czy nowa substancja jest wystarczająco bezpieczna, aby kontynuować badania nad nią. W fazie pierwszej substancję podaje się grupie kilkudziesięciu zdrowych ochotników. Bada się metabolizm, wchłanianie, wydalanie, toksyczność czy też interakcje danej substancji z m.in. pożywieniem czy innymi lekami.
Tu ocenia się działanie leku już na określonej grupie chorych pacjentów. Faza ta ma na celu udowodnienie, że lek działa, przynosi efekty. Tu też ustala się najskuteczniejszą dawkę, która będzie następnie badana w dalszych fazach. Cały czas ocenia się także bezpieczeństwo leku. Faza II zostanie oceniona pozytywnie, kiedy wyraźnie większy jest stosunek korzyści do ryzyka wynikających ze stosowania substancji.
Jeżeli lek wykazał zarówno bezpieczeństwo, jak i potwierdzono już jego skuteczność w fazie II, można przejść do kolejnego etapu. W badaniu bierze udział już dużo większa liczba chorych, od kilkuset do kilku tysięcy. Faza ta zazwyczaj trwa od roku do kilku lat. Ta faza na celu ostateczne potwierdzenie skuteczności ocenianej substancji w leczeniu danej choroby. Chodzi też o pokazanie, że dana terapia jest skuteczniejsza i mniej ryzykowna od innych dostępnych. W fazie tej, podobnie jak w fazie II, jest z reguły stosowane placebo. Jeżeli wyniki badania w tej fazie będą korzystne, wówczas można ubiegać się o jego rejestrację i dopuszczenie do obrotu – sprzedaży.
To kontynuowanie badań leków zarejestrowanych i dostępnych w sprzedaży. Tu kontynuuje się zbieranie informacji o korzyściach czy zagrożeniach danego leku. W tym etapie także często bada się zastosowanie w nowym wskazaniu leku dopuszczonego do sprzedaży w pierwotnie innym wskazaniu.
Pacjent uczestniczący w badaniu klinicznym ma możliwość podjęcia leczenia najnowocześniejszą terapią, co daje szansę na skuteczniejsze niż dotychczas leczenie. Często, w przypadku badań potwierdzających biorównoważność (tj. badań leków generycznych i biopodobnych) pacjent otrzymuje terapię lekiem już zarejestrowanym i dostępnym w sprzedaży (badania te bowiem polegają na porównaniu preparatu odtwórczego z lekiem oryginalnym). Co więcej, pacjent w każdym z badań klinicznych dostaje bardzo staranną opiekę przejawiającą się w regularnych wizytach w ośrodku połączonej niemal za każdym razem z badaniami diagnostycznymi.
Dla każdego badania klinicznego opracowuje się precyzyjne wytyczne, zawarte w protokole badania, które określają, kto może, a kto nie może brać w nim udziału. Te wytyczne to kryteria włączenia (pozwalające uczestniczyć komuś w badaniu) oraz kryteria wyłączenia (wykluczające uczestnictwo w badaniu). Takimi kryteriami są np. wiek, płeć, dawny i obecny rodzaj terapii, stopień zaawansowania choroby, inne schorzenia czy wyniki badań kwalifikacyjnych.